네이처셀에 따르면 이번 상업 임상 1/2상은 2017년 4월부터 미국 내 3개 임상센터에서 실시됐다. 21명의 환자를 모집해 알케이오스템을 2주 간격으로 10회 정맥 내 투여를 했다.
임상은 이중맹검으로 진행됐으며, 마지막 투여 후 30주 동안 추적 관찰을 실시했다. 26일 마지막 환자의 추적 관찰이 마무리되면서 해당 임상은 종료됐다.
네이처셀 관계자는 "이번 임상을 통해 알츠하이머병 환자의 안전성을 확인하고, 'ADAS-Cog(환자의 인지기능 평가를 통해 치매의 정도를 측정하는 척도)' 검사를 통해 인지 기능의 개선 효과를 확인하는 것이 1차 목표"라며 "또 혈액 검사를 통해 치매 유발에 관여하는 아밀로이드 베타 등 여러 가지 바이오마커의 변화를 확인했다"고 말했다.
아울러 치매 치료 효과를 측정하는 방식인 △MMSE(간이 정신 상태 검사) △CDR SOB(신경 심리 검사) △NPI(치매 행동 평가 척도) △GDS(치매 중증도 평가) △ADCS-ADL(치매 환자에서의 일상 생활 능력) △C-SSRS(자살 위험성 평가 척도) 및 자기공명영상(MRI) 검사를 통한 2차 유효성 평가를 실시했다고 회사 측은 설명했다.
네이처셀은 마지막 환자의 추적 관찰이 완료됨에 따라 미국의 임상시험수탁기관(CRO)에서 임상 데이터를 분석해 올해 안에 FDA에 결과를 보고하고 내년 초에 임상 2b상을 신청할 예정이라고 밝혔다.
회사 관계자는 "이번 임상을 통해 안전성 확인과 알츠하이머 치매 환자의 여러 가지 증상 중 유의적인 효과가 기대되는 증상을 좁힐 수 있을 것으로 예상된다"면서 "내년에 시작되는 차상위 임상에서는 줄기세포를 통해 알츠하이머 치매를 치료하는 가능성 탐색이 더욱 확실해질 전망"이라고 말했다.
회사 측은 특히 이미 일본에서 재생의료 기술로서 동일 기술이 치료 승인을 받아 실용화가 돼 있는 만큼 미국 임상 결과가 긍정적으로 발표된다면 전 세계 환자들이 일본에서 치료받는 사례가 확대될 것으로 예상된다고 밝혔다.
알케이오스템 개발 책임자인 라정찬 박사는 "이번 임상 결과를 면밀히 분석해 차상위 임상은 적응증을 구체화할 것"이라며 "정맥 내와 척수강 내 투여를 병행하는 것에 대해 FDA와 사전 협의를 추진하고, 이를 통해 알츠하이머 치매 치료 신약으로서 미국 허가의 가능성을 높여나가겠다"고 전했다.
NatureCell has announced that it has completed the clinical phase 1 trial of ALKOSTEM, a stem cell treatment drug approved by the US Food and Drug Administration (FDA).
According to NatureCell, the commercial Phase I clinical trials were conducted at three clinical centers in the United States starting April 2017. Twenty - one patients were recruited and received intra - venous 10 doses of Al kestrel every 2 weeks.
The clinical course was double blind and follow-up was performed for 30 weeks after the last dose. On the 26th, the final follow-up of the patient was completed and the clinic was terminated.
Nature Cell officials said, "We will confirm the safety of patients with Alzheimer's disease and check the ADAS-Cog (measure of the degree of dementia through the assessment of cognitive function in patients) "We also confirmed the changes in various biomarkers such as amyloid beta that are involved in the induction of dementia through blood tests."
In addition, the method of measuring the effects of dementia treatment, MMSE, CDR SOB, NPI, DDS, ADCS-ADL, Life capacity) △ C-SSRS (Suicide Risk Assessment Scale) and MRI (Magnetic Resonance Imaging) test.
NatureCell said it will analyze the clinical data at the US CRO after completing the last patient follow-up, report the results to the FDA within the year, and apply for the Clinical 2b award early next year.
"It is expected that we will be able to confirm the safety and symptomatic effects of various symptoms of Alzheimer's dementia patients by using this clinic," said a company official. "In the next phase of clinical trials starting next year, "It is expected that the possibility of treatment will be more clear."
The company said that it is expected that cases of treatment in Japan will be expanded if the US clinical results are announced positively, especially since the same technology has already been put into practical use as regenerative medical technology in Japan.
"We will closely monitor the clinical results and make the indications for the next clinical trial," said Dr. Raj Chan, the development director of Alköstem. "We will consult with the FDA about intravenous and intrathecal administration, I will increase the likelihood of a US license as a new drug, "he said.